LONDEN, 22 september (Reuters) – Een nieuw medicijn voor de behandeling van een zeldzame aangeboren botaandoening, ontwikkeld door Alexion Pharmaceuticals en dat tot 1,5 miljoen pond ($ 2 miljoen) per patiënt per jaar kan kosten, is goedgekeurd voor gebruik door de Britse waakhond voor de gezondheidszorg.
Het National Institute for Health and Care Excellence (NICE), dat Strensiq in december afwees omdat het te duur was, zei donderdag dat het medicijn verlichting kan bieden voor sommige baby’s en jonge kinderen.
Maar het drong er bij Amerikaanse specialisten op het gebied van zeldzame ziekten, die geheime kortingen hebben aangeboden aan de National Health Service om de kosten voor elke patiënt te beperken, op aan om verdere manieren te vinden om de prijzen te verlagen.
Strensiq kost 58,80 pond per milligram, wat betekent dat het 165.000 pond per jaar kost voor baby’s tot 9 kg en maar liefst 1,5 miljoen pond voor volwassenen en adolescenten tot 80 kg, zei NICE.
NICE-aanbevelingen hebben betrekking op het gebruik van het medicijn bij perinatale en infantiele hypofosfasie, een aandoening die de botontwikkeling beïnvloedt. Geschat wordt dat in het VK slechts één tot zeven mensen per jaar de diagnose van deze vorm van hypofosfasie krijgen.
Indien onbehandeld, leidt hypofosfatasie tot verzwakking van de botten en kan het leiden tot chronische slopende pijn, spierzwakte, gegeneraliseerde aanvallen als gevolg van vitamine B6-tekort en levensbedreigende nier- en ademhalingscomplicaties.
$ 1 = 0,7654 pond Gerapporteerd door Ben Hirschler; bewerking door David Clarke
“Typische tv-ninja. Popcultuurliefhebber. Webexpert. Alcoholfan. Wannabe-analist. Algemene baconliefhebber.”
