Wetenschap, gezondheid en technologie
Een innovatieve op stamcellen gebaseerde behandeling voor diabetes type 1 kan de bloedsuikerspiegel aanzienlijk reguleren en de afhankelijkheid van dagelijkse insuline-injecties verminderen, volgens nieuwe resultaten van klinische onderzoeken van de University of British Columbia (UBC) en Vancouver Coastal Health (VCH).
dr
“Dit is een belangrijke stap in de richting van een functionele genezing van type 1-diabetes”, zegt dr. David Thompson, hoofdonderzoeker op de proeflocatie in Vancouver, klinisch professor in de endocrinologie bij UBC en directeur van het Diabetes Center in het Vancouver General Hospital. “Voor het eerst kan een op stamcellen gebaseerd apparaat de hoeveelheid insuline verminderen die nodig is voor sommige proefdeelnemers die aan type 1-diabetes lijden. Met verdere verfijning van deze aanpak is het slechts een kwestie van tijd voordat we een therapie hebben die dit kan doen.” elimineer volledig de noodzaak van dagelijkse insuline-injecties.”
De bevindingen, vandaag gepubliceerd in Natuurbiotechnologieis voortgekomen uit een multicenter klinische proef voor een experimentele celtherapie ontwikkeld door het Amerikaanse biotechnologiebedrijf ViaCyte (overgenomen door Vertex Pharmaceuticals) dat klinisch wordt getest in Canada.
De therapie heeft tot doel de insulineproducerende bètacellen te vervangen die mensen met diabetes type 1 missen. Dit kleine medische implantaat, VC-02 genaamd, bevat miljoenen in het laboratorium gekweekte pancreaseilandcellen, waaronder bètacellen, die afkomstig zijn uit een reeks pluripotente stamcellen. cellen.
Het apparaatje – ongeveer zo groot als een pleister en niet dikker dan een creditcard – wordt vlak onder de huid van de patiënt geïmplanteerd en zal naar verwachting op de lange termijn zorgen voor een stabiele, gereguleerde toevoer van op zichzelf staande insuline.
Dr. Timothy Kieffer
“Elk apparaat is als een miniatuur-insulineproducerende fabriek”, zegt co-auteur Dr. Timothy Kieffer, professor op de afdelingen chirurgie en cellulaire en fysiologische wetenschappen bij UBC, en voormalig hoofd wetenschappelijk directeur van ViaCyte. “Pancreaseilandcellen, die groeien uit stamcellen, worden verpakt in een apparaat dat in wezen de bloedsuikerregulatiefunctie van een gezonde alvleesklier nabootst. Dit kan een enorm voordeel opleveren ten opzichte van het transplanteren van cellen van moeilijk te vinden donoren, aangezien we een vrijwel onbeperkte voorraad kunnen creëren.”
De klinische proef werd uitgevoerd in het Vancouver General Hospital, met aanvullende locaties in België en de VS. Tien deelnemers, die bij aanvang van het onderzoek geen detecteerbare insulineproductie hadden, ondergingen een operatie waarbij ze elk maximaal tien implanteerbare apparaten kregen.
Zes maanden later vertoonden drie deelnemers significante markers van de insulineproductie en bleven deze niveaus gedurende de rest van het jaar durende onderzoek behouden. Deze deelnemers brachten meer tijd door in het optimale bloedglucosebereik en verminderden hun inname van extern toegediende insuline.
Eén deelnemer in het bijzonder liet opmerkelijke verbeteringen zien, waarbij de tijd die werd doorgebracht in het beoogde bloedglucosebereik toenam van 55 naar 85 procent, en de dagelijkse insulinetoediening met 44 procent daalde.
De resultaten zijn de laatste in een reeks klinische onderzoeken gefinancierd door het Canadian Stem Cell Network en uitgevoerd door het UBC-VCH-team.
“Stem Cell Network ondersteunt deze klinische proef graag en we zijn blij met de veelbelovende resultaten”, aldus Cate Murray, president en CEO van SCN. “Op weg naar een functionele genezing van diabetes is een gecoördineerde en gezamenlijke inspanning vereist. Het vereist superieure wetenschap van vooraanstaande onderzoekers bij ’s werelds toonaangevende instellingen, van financiers als SCN, die de onderzoeksrisico’s verminderen, en van innovatieve biotechnologiebedrijven die de technologie kunnen produceren en opschalen. SCN is er trots op haar rol te kunnen spelen en we kijken uit naar de toekomst in het baanbrekende diabetesonderzoek.”
Het onderzoek heeft tot doel de ontwikkeling en het klinisch testen van nieuwe op stamcellen gebaseerde therapieën te versnellen voor de 300.000 Canadezen met diabetes type 1. Diabetes kost het Canadese gezondheidszorgsysteem naar schatting jaarlijks 29 miljard dollar.
Eerder werd in een onderzoek uit 2021 in Celstamcellenwaren de onderzoekers de eersten die aantoonden dat de aanpak insuline in het menselijk lichaam kon produceren. De laatste proef heeft tot doel de hoeveelheid geproduceerde insuline aanzienlijk te verhogen door twee tot drie keer meer apparaten per deelnemer te gebruiken, naast een bijgewerkt apparaatontwerp met kleine perforaties om de groei van bloedvaten mogelijk te maken – een functie die gericht is op het verbeteren van de levensvatbaarheid van het laboratorium. groeiende cellen.
Op een andere plaats lopende rechtszaakDinsdag onderzocht het UBC-VCH-team of een versie van het apparaat dat cellen bevat die genetisch zijn gemanipuleerd om het immuunsysteem te omzeilen, met behulp van CRISPR-genbewerkingstechnologie, de noodzaak voor deelnemers om naast de behandeling immunosuppressiva te nemen, zou kunnen elimineren.
“Wij stellen ons een toekomst voor waarin mensen met type 1-diabetes hun leven kunnen leiden zonder dagelijkse insuline-injecties en vrij van immuunonderdrukkende medicijnen”, aldus Dr. Thompson. “Die toekomst ligt nu binnen handbereik, en Canada loopt voorop bij het aanbieden van deze nieuwe behandelingen aan patiënten.”
De proef blijft deelnemers werven. Degenen die geïnteresseerd zijn in deelname en meer willen weten, kunnen contact opnemen met studiecoördinator Barbara Allan (barbara.allan@vch.ca).
Interviewtaal: Engels
Foto’s en video’s om te downloaden: Dropbox
“Ongeneeslijke alcoholfan. Trotse webbeoefenaar. Wannabe gamer. Muziekfanaat. Explorer.”
