GENT, België–(BEDRIJFSDRAAD)–MRM Health, het biofarmaceutische bedrijf in de klinische fase dat de volgende generatie van levende microbioom-consortiumtherapieën ontwikkelt, heeft vandaag aangekondigd dat het de regelgevende goedkeuring heeft gekregen van het Federaal Agentschap voor Geneesmiddelen en Gezondheidszorgproducten (FAGG) in België om fase 2-onderzoeken te starten met zijn volgende roman: generatie van geoptimaliseerde consortiumtherapie, MH002, bij patiënten met Pouchitis.

MH002 is de eerste rationeel ontworpen consortiumtherapie, waarbij een belangrijk ziekte-aansturend mechanisme de selectie van therapeutische microbiële stammen begeleidt om klinische ontwikkeling in Pouchitis in te gaan. Pouchitis (ontsteking van de pouch die zich ophoopt na een colectomie) is de meest prominente complicatie na chirurgische verwijdering van de dikke darm (colectomie), die als laatste redmiddel wordt uitgevoerd bij colitis ulcerosa (UC). Pouchitis komt voor bij maximaal 50% van deze patiënten binnen 1-2 jaar na de operatie. Ziektemechanismen zijn onder meer een verminderde barrièrefunctie van de darmwand geassocieerd met dysbiose van het darmmicrobioom, translocatie van microbiële producten en de resulterende activering van immuuncellen, wat leidt tot chronische ontsteking in de darmwand. Tot op heden is er geen geregistreerde orale therapie beschikbaar voor Pouchitis, wat resulteert in een aanzienlijke onvervulde behoefte van patiënten die lijden aan indicaties van deze zeldzame, zeer invaliderende, maar niet-bestudeerde ziekte.

MH002 is ontwikkeld via de CORAL®-technologie van MRM Health en bestaat uit 6 goed gekarakteriseerde commensale soorten die zijn geoptimaliseerd om een ​​synergetisch micro-ecosysteem te vormen dat een duidelijke potentie, veerkracht en werkbaarheid bevordert. Het combineren van een rationele selectie van ziektemodificerende stammen met consortiumoptimalisatie om onmiddellijke levering, werkbaarheid en duurzaamheid te garanderen, zal naar verwachting resulteren in een grotere werkzaamheid dan conventionele microbioomtherapie. MH002 wordt vervaardigd met behulp van het baanbrekende schaalbare, robuuste en gestandaardiseerde cGMP-productieplatform van MRM Health, waarmee eerdere microbioom-uitdagingen worden aangepakt bij het vervaardigen van consortia met meerdere stammen van uniforme samenstelling. Het gestandaardiseerde CORAL®-platform maakt de creatie van een compleet consortium als een enkele geneesmiddelstof mogelijk, wat naar verwachting belangrijke voordelen zal bieden op het gebied van regelgeving en naleving door de patiënt.

Preklinische studies in een inflammatoir darmziektemodel (IBD) tonen aan dat MH002 een uitstekend veiligheidsprofiel heeft, intestinale microbiose-dysbiose verbetert, de disfunctionele darmbarrière geneest en de immuunhomeostase herstelt door verschillende mechanismen die gericht zijn op verschillende belangrijke ziekteroutes. MH002 wordt momenteel beoordeeld in een fase 1b/2a-onderzoek bij patiënten met lichte tot matige CU. De ziektemodificerende mechanismen van het product zullen naar verwachting remissie van IBD induceren via immunomodulatie in plaats van immunosuppressie, wat resulteert in superieure veiligheid zonder het verhoogde risico dat gepaard gaat met een verminderde werking van het immuunsysteem.

De Fase 2 MRM-gezondheidsstudie in Pouchitis is een multicenter open-label studie waaraan tot 20 acute Pouchitis-patiënten zullen deelnemen. Deze studie was bedoeld om de veiligheid, mechanistische effecten en werkzaamheid van MH002 op ziekteactiviteit te evalueren (EUDACT-nummer: 2021-006656-14).

“Zonder een geregistreerde orale behandeling voor Pouchitis, is er een sterke medische behoefte aan een nieuw geneesmiddel dat effectief en veilig is voor de behandeling van deze ernstige ziekte. Met zijn andere manier van werken heeft MH002 een groot potentieel om aan die behoefte te voldoen en zou het een nieuw hulpmiddel kunnen worden in de eerstelijnsbehandeling van Pouchitis”, aldus prof. Séverine Vermeire (MD, PhD), IBD-expert bij de afdeling Gastro-enterologie van het Universitair Ziekenhuis Leuven, België, en coördinator van de onderzoeksonderzoeker.

“Deze goedkeuring is een grote stap voorwaarts voor MRM Health, omdat het de start van een tweede klinisch programma mogelijk maakt en de verdere ontwikkeling van een consortium van rationeel ontworpen MH002-bacteriële therapieën voor patiënten met IBD en daarbuiten mogelijk maakt”, aldus Sam Possemiers (PhD), CEO en Co. -Oprichter van MRM Health.

Over MRM Gezondheid

MRM Health NV, Gent, België, is een biofarmaceutisch bedrijf dat zich richt op het ontwikkelen van de volgende generatie optimale consortiumtherapieën op basis van het menselijk microbioom. Het bedrijf heeft een gediversifieerde pijplijn opgebouwd met zijn CORAL®-platform om bacteriële consortia als afzonderlijke geneesmiddelen te ontwerpen, optimaliseren en produceren. Het meest geavanceerde programma MH002 is een geoptimaliseerd consortium van 6 rationeel geselecteerde en goed gekarakteriseerde commensale lijnen. MH002 wordt momenteel bestudeerd in twee fase 1b/2a-onderzoeken bij patiënten met respectievelijk lichte tot matige colitis ulcerosa en acute pouchitis. Bijkomende pijplijnontwikkelingen omvatten een preklinisch programma voor de ziekte van Parkinson, een preklinisch programma voor diabetes type 2 en bij NAFLD (beide in samenwerking met IFF Nutrition Biosciences, voorheen DuPont), en een ontdekkingsprogramma voor auto-immuunziekten, waaronder spondyloartritis.

Over CORAL®

Het CORAL®-platform dat MRM Health onderscheidt, maakt gebruik van een door bio-informatica geleide motor voor menselijke ontdekking in combinatie met doorbraken in optimalisatie en consortiumproductie als een enkele medicijnsubstantie. De gepatenteerde technologie voor consortiumoptimalisatie maakt het mogelijk om de volgende generatie consortiumtherapieën te ontwikkelen met een snellere initiële actie en een grotere potentie en uithoudingsvermogen. Een schaalbare, robuuste en gestandaardiseerde cGMP-conforme doorbraak in de fabricagetechnologie van een consortium maakte het mogelijk om een ​​compleet therapeutisch consortium te produceren als een enkele geneesmiddelstof in een enkel productieproces dat de bestaande benaderingen aanzienlijk overtreft in termen van snelheid, verminderde complexiteit, verhoogde robuustheid en lagere kosten.