België en Nederland moedigen een op behoeften gebaseerd onderzoeksmodel aan dat prioriteit geeft aan maatschappelijke behoeften, met de nadruk op het voldoen aan onvervulde medische behoeften. België bereidt zich voor op de toekomst van het presidentschap, en Nederland levert onderzoeksinzichten.

Momenteel worden particuliere investeringen in onderzoek en ontwikkeling geleid door verwachte winstniveaus, waarbij regelgevende prikkels worden gestuurd door het aanbod. De EU heeft nu de kans om innovatie te sturen om onvervulde medische behoeften aan te pakken.

In april hielden het Federaal Agentschap voor Geneesmiddelen en Gezondheidsproducten (FAGG), het Rijksinstituut voor de Ziekte- en Invaliditeitsverzekering (RIZIV) en het Belgisch Kenniscentrum voor de Gezondheidszorg (KCE) een conferentie op hoog niveau over de gezondheidsgerelateerde behoeften die gezondheidszorgdiensten aansturen. beleid en innovatie.

Deze conferentie, gehouden tijdens het voorzitterschap van de Raad van de Europese Unie in België, biedt een platform voor het uitstippelen van een samenwerkingstraject voorwaarts.

Nederland presenteert onderzoek dat 33 aandoeningen met de hoogste ziektelast identificeert, en lacunes in de ontwikkeling van geneesmiddelen benadrukt.

Tijdens de conferentie verklaarde Pedro Facon, CEO van het RIZIV: “Zelfs een kleine verschuiving naar een op behoeften gebaseerde aanpak zal belangrijke resultaten opleveren voor het gezondheidszorgsysteem. Eén procent van het budget beter besteed zou voor veel patiënten een groot verschil kunnen maken.”

Ann Van den Bruel, directeur-generaal van het KCE, benadrukte in haar persbericht dat wetenschappelijk bewijs over de onvervulde behoeften van patiënten en de samenleving van cruciaal belang is voor innovatie en beleid.

Introductie van de NEEDS-methode

Het KCE introduceerde, in samenwerking met Sciensano, op de conferentie de NEED-methode, een systematische aanpak voor het identificeren en prioriteren van onvervulde gezondheidsgerelateerde behoeften.

“Het belangrijkste doel is het opzetten van een database met wetenschappelijk bewijs over onvervulde gezondheidsgerelateerde behoeften bij verschillende ziekten, voor gebruik door verschillende soorten belanghebbenden, zoals investeerders in onderzoek en ontwikkeling, toezichthouders, prijs- en terugbetalingsinstellingen en beleidsmakers”, zegt Irina. Cleemput, projectleider van NEED, vertelde Euractiv.

“We hebben ook de toepasbaarheid van het NEED-framework op zeldzame ziekten getest en diepgaande casestudies uitgevoerd om proof-of-concept te leveren.”

Cleemput benadrukte dat het belangrijk is om verschillende soorten interventies (niet alleen medicijnen) te overwegen als mogelijke oplossingen om onvervulde gezondheidsgerelateerde behoeften aan te pakken in de beweging naar innovatie en meer op behoeften gebaseerd beleid, en voegde eraan toe: “we benadrukken het belang van het kijken naar patiënten die niet voldoen aan de behoeften en onvervulde behoeften van de gemeenschap.”

Het onderzoek naar de voorgestelde herziening van de farmaceutische wet maakt geen deel uit van het NEED-project, zegt Cleemput tegen Euractiv.

Zorg

RaDiOrg uitte bedenkingen bij de impact van het NEED-project op zeldzame ziekten, en verklaarde dat het project tot doel heeft om in vijf jaar tijd 100 ziekten te analyseren, wat niet genoeg is gezien het feit dat er meer dan 6.100 zeldzame ziekten bekend zijn. Eén punt van zorg is dat de methodologie de behoeften van de patiënt niet weerspiegelt.

“Deze methodologie is zeer kunstmatig en heeft het voordeel dat ze ‘schone data’ kan produceren, maar het nadeel is dat ze niet de behoeften op patiëntniveau weerspiegelt. Omdat in het echte leven ziekten geen behoeften hebben, maar patiënten hebben behoeften. En de patiënten die het meest in nood zijn, zijn vaak niet degenen die de ziekteverschijnselen hebben die in het boek worden beschreven.”

Herziening van de farmaceutische wetgeving

Wanneer de Commissie in 2023 haar farmaceutische hervormingsvoorstellen publiceert, verwelkomt EURORDIS de nadruk op het concentreren van onderzoek daar waar dit het meest nodig is en het moduleren van prikkels om belangrijk onderzoek aan te moedigen.

“Een scheiding tussen deze twee categorieën is zeker niet de beste manier om dit te garanderen”, zegt Eva Schoeters van RaDiOrg.

Schoeters pleit voor een vroegtijdige gestructureerde dialoog in een format met meerdere belanghebbenden, waaronder patiëntenvertegenwoordigers, artsen, toezichthouders, HTA-experts en betalers, om onvervulde behoeften effectief aan te pakken.

“Helaas begrijpen we tijdens onze belangenbehartigingsactiviteiten bij het Europees Parlement dat de meerderheid van de leden van het Europees Parlement deze bilaterale verdeeldheid wil handhaven. “Ons verzoek is dan ook om ervoor te zorgen dat de implementatie van de wet afdwingbaar is, de EMA voldoende vrijheid heeft bij het opstellen van UMN-richtlijnen en dat patiëntenvertegenwoordigers er altijd bij betrokken worden”, aldus Schoeters.

De werkgroep heeft een eerste lezing van het stimuleringshoofdstuk uitgevoerd, waarbij standpunten en zorgen van de lidstaten zijn verzameld, met als doel de onderhandelingen te bevorderen en zich voor te bereiden op een toekomstig presidentschap door middel van mogelijke optiedocumenten.

Gedetailleerde positie van Nederland

Nederland ontwikkelt een gedetailleerd standpunt over de definitie van ‘onvervulde medische behoefte’ in de herziene farmaceutische wet, met de nadruk op het garanderen van flexibiliteit bij de toepassing van de criteria over zowel wetgevende als niet-wetgevende prikkels heen.

Hun aanpak is gebaseerd op verschillende overwegingen. Ten eerste roept het voorstel van de Commissie op tot een uniforme definitie die een voorwaarde zou zijn voor toegang tot verschillende prikkels zoals PRIME, versnelde beoordeling, voorwaardelijke vergunning voor het in de handel brengen en aanvullende gegevensbescherming.

Deze prikkels worden gegeven in verschillende stadia van de ontwikkeling van geneesmiddelen, die elk worden gekenmerkt door een verschillende mate van zekerheid over het vermogen van het product om in onvervulde behoeften te voorzien.

Bovendien dreigen gestandaardiseerde definities toekomstige innovatie te belemmeren.

“Daarom is Nederland op zoek naar een oplossing die leidt tot een heldere en hoogwaardige definitie van onvervulde medische behoeften, met een andere set criteria, aangepast aan de fase van productontwikkeling en individuele prikkels”, aldus een woordvoerder van de minister van Medische Zorg. , Pia Dijkstra, tegen Euractiv.

[By Nicole Verbeeck, Christoph Schwaiger, Edited by Vasiliki Angouridi, Brian Maguire | Euractiv’s Advocacy Lab]

Lees meer met Euractiv